Bu süreç yeni kimyasal bileşiklerin sentezi ile başlar. Kompleks yapıdaki maddeler çeşitli kaynaklardan elde edilebilir. Örneğin: bitkiler (kardinal glikozidler), hayvansal dokular (heparin) , mikrobiyolojik kültürler (penisilin G) ve insan hücrelerinden (ürokinaz) veya gen teknolojisiyle (insan insülini). Yapı aktivite ilişkisi hakkında daha fazla Bilgi kazanıldığında, yeni ilaçların araştırılmasına yoğunlaşılabilir.

Klinik öncesi denemeler yeni maddelerin biyolojik etkileri hakkında Bilgi verir. Başlangıç taraması İçin biyokimyasal - farmakolojik incelemeler (örneğin, reseptör bağlanması, d.56) veya hücre kültürlerinde, izole hücrelerde ve izole organlardaki deneyler kullanılabilir. Bu in vitro modellerde organizmadaki karmaşık biyolojik olayların olmaması nedeniyle, ilaç olabilecek herhangi bir madde deney bir hayvanında incelenmelidir. Toksik etki oluşturmayan dozlarda yararlı etkilerin olup olmadığı ancak hayvan deneyleriyle ortaya koyabilir. Toksikolojik incelemeler aşağıdakilerin görülme olasılığının değerlendirilmesini sağlar.:(1) akut ve kronik uygulama sonucu oluşan toksisite, (2) genetik harabiyet (genoksisite mutajenesite) ; (3) tümör oluşumu (onko-veya karsinojenesite) ; ve (4) fötal anomalilere neden olma (teratojenesite). Araştırma döneminde olan maddelerin hayvanlarda absorpsiyon dağılım, metabolizma ve eliminasyon (farmakokinetik) açısından da incelenmesi gerekir. Klinik öncesi deneme döneminde bile, yeni maddelerin çok az bir kısmının insanda kullanım İçin uygun olduğu kanıtlanacaktır.

Farmasötik teknoloji ilaç formülasyonu İçin yöntemler geliştirir.

Klinik deneme sağlıklı bireylerde Faz 1 çalışmalarıyla başlar ve hayvan deneylerinde gözlenen etkilerin insanlarda da görülüp görülemeyeceğini belirlenmeye çalışılır. Faz 2’de olası ilaçlar tasarlandıkları hastalık durumlarında seçilmiş hastalarda ilk defa denenir. Yararlı etki belirgin ve ters etkilerin sıklığı kabul edilebilir düzeyde ise, daha fazla sayıda hastada yeni ilacın standart tedavilerde terapötik sonuç açısından karşılaştırıldığı Faz 3’e geçilir. Bir insan denemesi şekli olarak, bu klinik çalışmalar uluslararası (Helsinki, Tokyo ve Venedik Deklerasyonları) yönetmeliklere göre etik kurulların değerlendirmesi ve onayına bağlıdır. Klinik deneme sırasında bir çok ilacın kullanılamaz olduğu ortaya çıkar. Sonunda yeni sentez edilen yaklaşık 10 000 maddeden yalnız bir ilaç kalır.

Bu yeni ilacın onayı İçin karar, ilaç üreticilerinin başvurularını yapmaları gereken bir ulusal düzenleme kurumu (ABD’de Food Drug Administration, Kanada, İngiltere, Avrupa ve Avustralya’da the Health Protection Beanch Drugs Directorate) tarafından alınılır. Başvuru yapan etkinlik ve emniyet kriterlerini sağlamış olduğunu ve ürün şekillerinin (tablet, kapsül vs) kalite kontrolü genel standartlarını karşıladığını uygun deneme bulgularıyla (klinik öncesi ve klinik çalışmalardan belgelemek zorundadır.

Onay sonrası, yeni ilaç bir ticari isimle pazarlanabilir (s:333) ve böylece hekimler tarafından reçetelendirilme ve eczacılar tarafından dağıtım İçin hazır hale gelmiş olur. İlacın kullanımı yaygınlaşarak atarken, düzenleyici gözetimi ruhsatlandırma sonrası çalışmalar şeklinde (Faz 4 klinik denemeler) devam eder. Ancak uzun süren deneyim esas alınarak zarar yarar oranı doğru bir şekilde değerlendirilecek ve böylece yeni ilacın terapötik önemi saptanabilecektir.